白塞氏病，又称贝赫切特综合征，是一种以复发性口腔溃疡、生殖器溃疡、眼炎及皮肤损害为特征的慢性全身性血管炎症性疾病。其治疗目标在于控制急性发作、减少复发频率、预防重要脏器损害，提高患者生活质量。药物治疗是核心手段，但需在专业医师指导下进行，并严格遵循以下注意事项。
一、遵循个体化与阶梯化治疗原则
白塞氏病的临床表现和严重程度因人而异，因此不存在“一刀切”的用药方案。治疗通常遵循阶梯化原则：
- 轻度症状（如单纯口腔/生殖器溃疡、皮疹）： 常首选局部治疗（如外用糖皮质激素药膏、含漱液）及非甾体抗炎药。
- 中度至重度症状（如眼部炎症、显著关节炎、皮肤血管炎）： 需系统性使用药物，如秋水仙碱、沙利度胺、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等免疫抑制剂。
- 重要脏器受累（如眼后段葡萄膜炎、中枢神经系统病变、大血管炎）： 需积极强化治疗，常使用大剂量糖皮质激素冲击联合环孢素、环磷酰胺、吗替麦考酚酯等强效免疫抑制剂，或生物制剂（如肿瘤坏死因子-α拮抗剂）。
二、核心用药类别与关键注意事项
- 糖皮质激素（如泼尼松）：
- 注意： 是控制急性炎症的“王牌”，但非治本之药，长期使用副作用大。
- 关键点： 必须严格遵医嘱调整剂量，切忌自行突然停药或增减，以免引起病情反跳或肾上腺皮质功能不全。长期使用需关注骨质疏松、高血压、高血糖、感染风险增加等，并采取相应预防措施（如补钙、监测血压血糖）。
- 免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素、环磷酰胺等）：
- 注意： 是控制病情、减少激素用量的基础用药，起效较慢，需长期规律服用。
- 关键点： 治疗期间必须定期监测血常规、肝肾功能，以早期发现骨髓抑制、肝损伤等不良反应。例如，服用硫唑嘌呤前建议检测TPMT基因型，评估代谢风险。部分药物有生殖毒性（如环磷酰胺、甲氨蝶呤），育龄期患者需与医生充分沟通。
- 生物制剂（如TNF-α拮抗剂）：
- 注意： 用于传统免疫抑制剂疗效不佳或不能耐受的重症患者，尤其是眼、肠、中枢神经受累者。
- 关键点： 使用前需筛查结核、肝炎等潜在感染，治疗期间需警惕感染风险升高（包括常见感染和机会性感染）。需规律注射或输注，不可随意中断。
- 其他常用药物：
- 秋水仙碱： 常用于防治口腔溃疡、结节性红斑等。注意胃肠道反应（腹泻常见），需从小剂量开始，肝肾功能不全者慎用。
- 沙利度胺： 对口腔、生殖器溃疡效果好。有致畸性（妊娠期绝对禁用），且可能导致周围神经病变，需定期进行神经系统评估。
三、通用注意事项与患者自我管理
- 医患沟通与定期随访： 与风湿免疫科医生建立长期、稳定的随访关系至关重要。定期复查评估病情活动度与药物副作用，切勿症状好转就自行停药。
- 记录用药与症状日记： 详细记录用药时间、剂量、任何不适症状（如新发溃疡、视力变化、发热、异常出血等），复诊时提供给医生参考。
- 注意药物相互作用： 就诊时告知医生正在使用的所有药物（包括非处方药、保健品、中药），避免不良相互作用。例如，非甾体抗炎药可能增加胃肠道和肾脏风险，与激素合用时需格外小心。
- 生活方式配合： 保持口腔清洁，使用软毛牙刷；均衡营养，避免过硬、过烫食物刺激口腔；适度锻炼，保持良好心态；注意防晒，避免皮肤损伤。
- 疫苗接种： 在使用免疫抑制剂或生物制剂期间，接种活疫苗（如麻疹、风疹、水痘疫苗）是危险的。所有疫苗接种计划都应提前咨询主治医生。
白塞氏病的用药是一个长期、动态调整的过程。患者应充分了解所用药物的作用、潜在副作用及监测要求，成为自身健康管理的积极参与者，与医疗团队紧密合作，才能最大程度地控制病情，减少并发症，实现长期稳定的高质量生活。
